倡导临床驱动型医学研究 提升医学创新应用价值
近日，中国工程院院士、清华大学临床医学院、北京清华长庚医院院长董家鸿在“2023中国研究型医院高峰论坛”分享了关于临床驱动型-多学科融通式医学研究范式的探索。他指出，临床问题驱动型研究是以临床实践中的真问题为起点，通过分析凝练定义为科学问题或技术问题，进行目标导向的学术研究，找到问题的解决方案并产生相应的医健产品和学术论文，产品回归临床应用并接受检验评价，并通过反馈式持续研究改进得到完善，最终使临床问题获得最优化解决方案。学术论文不是临床驱动研究的唯一目的，而是医学知识和科研产品的呈现形式和交流途径。
董家鸿院士比较了现代科学研究的两种范式：认知驱动型的研究范式和应用驱动型研究范式。董家鸿说，认知驱动型的研究范式，即通常所说的基础研究，是为认识现象和事实的基本原理而进行的实验或理论研究，没有特定的应用目的或使用场景。如牛顿发现万有引力定律，细胞的发现与细胞学说的建立等。其内在驱动力是认识世界的学术兴趣。强调非功利性，认为理论进展提升人类认识和改造世界的能力，可带来无尽应用前景。在学术组织上具有孤立性，知识体系间有明确界限甚至学科壁垒，这是小科学时期的主流形式，比如19世纪的三大发明：细胞学说、能量守恒定律、生物进化论的创始。其研究成果的评判标准较为单一，通常是论文、著作为主导，文凭、学衔、奖项是间接佐证。应用驱动型研究范式是为探索达成特定目的或预定目标应采取的新方法或新途径，或为确定理论、知识的可能用途而进行的创造性研究，如针对新冠的疫苗和抗病毒药物研发，肿瘤精准外科治疗与靶向免疫治疗方法。其内在驱动力主要是改造世界的现实需求。其价值观是功利性的，强调围绕实践需求和特定应用开展研究，以研发新颖、实用的方法或产品为目标。具有开放性的学术组织形成，通常为多学科知识交叉与技术集成创新，成为大科学时代科技发展的主导模式，比如二十世纪的三大创举，原子弹计划、人类登月工程、人类基因组计划。其评价标准也是多元性的，强调成果的社会及经济效益。董家鸿认为这两种研究方式互为补充且相互促进，共同推进科学技术的进步和社会经济的发展。近年来，应用驱动型科研范式日渐兴起，越来越多的国家在应用科学领域展开竞争，在解决社会经济发展问题、开辟新市场和促进产业发展的同时，通过新技术引发的科学原理研究，获取新发现和新知识，如此应用科学研究成为了引领当代新科技革命的急先锋。科学顶刊Science发文评估1999年以来的十大科学突破，发现其中应用驱动型研究工作的占比达86.0%。
董家鸿院士指出，当前，生物医学纯基础研究领域，已进入报酬递减期。世界权威期刊Lancet以英国的生命科学研究形式为标本进行了深度剖析，明确指出“当前生命科学研究领域，科研的投入和产出比例日渐失衡，产生巨大泡沫”。究其原因，一方面，复杂的人体机能与疾病本质的认知用传统还原论方法难以突破；另一方面，针对老龄化人群疾病和多病共存的复杂性，研究已经到达了一个瓶颈期，更多的投入并没有带来更高的产出。医学家们寄希望于生物医学与数据科学融合的系统医学方法，为未来医学科学研究与复杂疾病防治方略带来突破。基于临床实践的应用型研究是改善临床实践、提升健康医疗服务效能、促进临床医学发展进步的唯一路径。董家鸿谈到，临床驱动型的医学研究包涵多个方向，如回答源于临床实践的科学或技术问题、验证医学方略的临床效能和实用价值、认知临床实践背后的深层原理和法则、验证生物医学研究的科学发现和理论、确认知识和技术的潜在临床用途等。高价值医学研究应是解决临床实践中真问题，创造受到用户(医者，患者)认可的可应用技术或可转化知识。可是，我国目前对临床驱动的医学研究重视与投入严重不足，这个医学研究价值洼地亟待开拓。
董家鸿院士介绍了清华大学临床医学院和北京清华长庚医院推进组织化临床研究的探索和经验，包括建立临床驱动型的多元化科学研究队伍和多学科交叉融通的研究平台，改革医师的评价标准和晋升制度，构建以临床医师为主导的医学创新生态体系等。董家鸿院士强调，当前我国的医学研究仍然以基础科学家为核心的科研团队为主，亟需建立以临床医师为核心的稳定研究团队，医生在临床中发现的问题能及时对接相关领域的科学家和工程师，高效率发动和组织临床问题导向的研究，这对于推动我国临床研究和临床转化科学研究具有重要作用。同时，建立临床医生差异化发展路径以及分类评价机制，破除唯学历、唯论文、唯奖项等 “五唯”痼疾，构建以衡量标志性成果的临床实用价值、社会经济价值和学术创新价值为主导的客观评价标准。鼓励包括大学医院和学术型医院在内的高水平医院的医师投入医学创新研究，成为学者型医师。针对过去高层次临床医学人才培养中临床研究能力的普遍短缺，需要通过再教育培训补强其临床学者研究能力，包括如何从临床实践中发现问题、如何将临床问题转译为科学问题和技术问题、如何设计和实施临床研究、如何组织多学科合作研究等等。清华大学临床医学院与哈佛大学医学院合作推出了“清华全球临床学者研究能力培养计划”，用三年时间培养60名掌握临床研究方法学的青年临床学者。
“在医学院和医院层面建立临床研究的共享平台和学术支持团队，让工作繁忙的医生从科研的重复性工作中解脱出来，将其宝贵的精力专注于发现和转译临床问题以及设计和组织研究工作，这对于提高临床研究的效率和质量具有重要作用”。董家鸿院士介绍，清华大学精准医疗研究院和清华大学智慧医疗研究院两院是校级医学与多学科交叉融通研究的平台，实行实验室双主任和研究项目双PI的医工结合模式，推进体系化开展以临床问题为导向的临床转化科学研究，取得了一系列具有重要临床实用价值的科研成果，其中国家肝胆疾病标准数据库、AI精准肝胆外科规划系统、AI手康复机器人、糖尿病数字管理系统、智能穿戴心脏监测设备等产品已用于临床。董家鸿团队深耕外科临床实践，从源于临床的科学和技术问题着手系统探索研究外科学原理和技术，原创提出精准外科理念和建构的精准肝胆外科范式，受到了国内外同道的广泛认同和推广应用，为推动当代外科学理念和范式的转变作出了贡献。
董家鸿院士指出，全面提升我国临床驱动型研究水平和健康科技创新成效，需要培养造就新一代集“良师-学者-领导者”于一身的卓越学者型医师，使之成为中国未来医学科技创新的领军人才。过去，我国临床医学学位教育中存在误区，用生命科学或基础医学科学家的模式和标准来培养临床医学专业博士，学位论文研究中追求科技热点方向多而解决临床真问题少，造成高层次临床医学人才的科学视野对细胞、基因与分子的微观世界的关注有余，而对人体、人群、社会和生态的系统思维不足；对于大多数医生而言，生命科学技术方法诸如细胞生物学、分子生物学、生物组学等在临床学者的研究中难有用武之地，而这些技术是医学生们曾花费大量精力以挤兑宝贵临床实践能力培训时间为代价习得的；相反临床研究的方法学和医学交叉研究的知识基础等临床学者应知的知识储备和研究能力却明显欠缺，面对临床实践中源源不断的宝贵病例资料和学术研究素材，医生们常常望洋兴叹、难以下手、颇有书到用时方恨少的遗憾。当下是医学届应该深刻反思和重新定义MD和PhD培养模式和标准时候了，我们需要在现代医学科技创新的生态体系中定位医生的地位与价值，赋予学者型医师应有的知识、能力、平台和资源。清华大学基于对卓越学者型医师培养内涵与价值的研究和认知，结合学校的多学科资源禀赋，在探索发展新医科的实践中推出了两个卓越医师培养新模式，即学士后4年制学士后研博班的卓越学者型医师项目(Outstanding physician scholar) 与8年制本博贯通班的卓越医师-科学家项目(Outstanding physician -scientist)，两个模式的共同特征就是改革医学教育理念与方法、并轨培训医学生的临床医师执业能力和学术研究能力；其关键在于以涵养高层次医学人才的卓越潜质为目标，凝练卓越医师必备医学知识要素、临床医生胜任力要素、临床学者能力要素和医者职业素质要素，运用先进的教学模式和方法高效率完成充分而必要的培训，避免在长学制医学人才培养周期漫长的情况下还要浪费大量时间做无谓的训练。
董家鸿院士最后强调，临床研究应从为科学而研究向为社会而研究转移，聚焦尚未满足的社会健康需求和尚未解决的医学科技问题，从临床实践中发现、研究和解决真问题，创新健康医疗技术和产品，提高健康医疗服务能力，满足社会健康服务需求，促进健康产业发展，把论文写在祖国的大地上，写在人民的心中。