近日，北京企业立康生命科技公司自主研发的肿瘤新生抗原mRNA疫苗——LK101注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验申请批准。这是中国首款在FDA获批的个性化mRNA（信使核糖核酸）肿瘤疫苗，可以根据不同患者的肿瘤靶点，“定制”个性化肿瘤疫苗。

疫苗也能治疗癌症？“肿瘤疫苗”利用了疫苗调动人体免疫反应的作用机理。不过，与流感疫苗等疫苗的预防作用不同，肿瘤疫苗是治疗型疫苗，注射进人体后，可以诱导机体针对肿瘤的特异性免疫应答，从而控制或清除肿瘤。

“科学界认为，癌症发生和进展与基因突变有关，那么能不能利用人的基因突变与免疫系统之间的相互作用来治疗癌症？”2017年，立康生命创始人陈立从中科院博士毕业，选择在北京创业，投入的正是被认为至少要坐十年冷板凳的生物医药行业，而且是挑战极大的肿瘤治疗领域。

当前，个性化mRNA肿瘤疫苗是肿瘤免疫治疗领域的热点研究方向。但在当时，国际上研发这种疫苗的企业少之又少。这是因为，这种疫苗研发难度极大，涉及AI、mRNA等多领域技术，一般科学家往往只聚焦某一个领域，很难把多领域整合起来。而在国内，各家企业还处在观望状态。

于是，在中科院就读肿瘤免疫专业多年的陈立，选择自己创业研发。位于北京经开区等地的实验室见证了这个难题是如何破解的。

从技术路线上看，这种肿瘤疫苗是需要对患者的肿瘤细胞进行高通量测序和肿瘤新生抗原分析，精准识别患者肿瘤细胞的特异性突变后，利用创新疫苗技术激活患者自身的免疫系统，精准攻击肿瘤细胞，达到治疗癌症的目的。与传统疗法相比，新生抗原疫苗具有高度个体化和精准化的特点，能够针对每位患者的独特肿瘤突变“定制”设计专属疫苗，激活免疫系统，减少对正常细胞的伤害。

“准确找到靶点恰恰是所有肿瘤疫苗研发过程中的第一道门槛。如果找得不准，那么疫苗注射到体内效果就会欠佳。”研发之初，陈立就瞄准了AI与生物医药相结合的方向，利用AI寻找患者的个性化抗原靶点。

他将AI预测比作导航系统，但这套系统并不是现成的，需要从头开始研发。团队对海量数据系统分析，自主开发精巧的AI算法。经过不断迭代及验证，目前准确度已经处于国际领先水平。除了“算”得更准、也“算”得更快，该团队已经实现不到一天就能准确找到不同患者的靶点。

靶点找到后，就进入到制备肿瘤疫苗的阶段。每位患者的靶点信息不同，团队采用相同的工艺流程和质量控制参数，“定制”针对其个性化靶点信息的肿瘤疫苗。因此，LK101注射液才被称为“个性化肿瘤疫苗”。

两年前，LK101注射液在国内获批临床试验，正在北京开展I期临床试验。陈立透露，目前，I期临床试验已接近尾声，初步数据显示，该疫苗在安全性和有效性方面表现优异，患者耐受性良好，且显示出显著的抗肿瘤活性。按照计划，国内的II期临床试验也有望在今年进行。

放眼世界，这家中国企业在该领域的研发进展已经处于前列。此次获得FDA的临床试验申请批准，也标志着这款疫苗也有望进入全球抗癌药物的竞争舞台。“我们计划在多地启动II期临床试验，进一步验证疫苗的安全性和有效性，争取早日实现产品的商业化。”陈立说。

来源：北京日报客户端

记者：曹政