细胞与基因治疗赛道火热 技术转化与产业化成为焦点
“2023上海国际生物医药产业周”正在如火如荼进行中。在10月17日举行的生命科学创新发展峰会上，来自政府、学界、企业界、投资界的代表围绕细胞与基因治疗最新产业动向、技术转化与产业化突破点等话题展开了“头脑风暴”。
医药产业界代表普遍认为，当前细胞与基因治疗发展正迎来黄金时期，尤其在癌症及遗传病治疗领域显示出巨大的应用潜力，国内药企已率先布局抢占优势技术赛道，在差异化竞争中脱颖而出。围绕细胞与基因治疗的技术转化及产业化进程，仍是业界最为关切的话题，相关专家纷纷为产业发展建言献策。
细胞与基因治疗驶入快车道
细胞与基因治疗产业有多火？一组研发数据足见其热度：据统计，全球细胞与基因治疗研发管线共5814个，其中活跃在研管线4881个，大部分产品处于临床前或早期临床阶段。就细分类型而言，在研产品以T细胞、干细胞和经典基因疗法为主。
在细胞与基因治疗领域，国内药企展现出了强劲的创新活力。目前全球已上市的9款细胞治疗产品中，中国药企占到了3款，分别是复星凯特的奕凯达、
药明巨诺的倍诺达、驯鹿生物的福可苏。此外，今年3月石药集团旗下新型冠状病毒mRNA疫苗（SYS6006）在国内纳入紧急使用。复星医药与德国BioNTech合作开发的复必泰mRNA新冠疫苗已于2021年陆续在我国港澳台地区上市。
在申报方面，思拓凡细胞治疗产品负责人李晶表示，从2019年到2023年，中国细胞与基因治疗IND申报管线的数量在逐年增加，申报呈现差异化趋势，新疗法新应用方向不断涌现。
李晶认为，在新药研发领域，我国具有较大的潜力。传奇生物自主研发的CAR-T产品西达基奥仑赛于2022年3月获美国FDA批准上市，这是第一个成功出海美国的国产CAR-T产品、也是全球第二款基于BCMA靶点的CAR-T产品，将用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
国内细胞与基因治疗产业的快速发展离不开政策支持与助力。上海生物医药产业促进中心副主任唐军介绍道，细胞与基因治疗产业作为新兴产业，上海市将其定位为未来重点发展的一个领域。“我们发布了两个全市层面的行动计划，来支持细胞与基因治疗产业的发展：一个是去年制定的《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》；另一个是刚发布的《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》。”
据上海市生物医药科技发展中心副主任任大伟介绍，上海是全国最具创新活力的细胞治疗产业集聚区之一，免疫细胞和干细胞治疗处于全国领先地位，拥有创新策源基础较强、临床研究优势显著、企业创新实力雄厚的特点。截至2022年，国家药品审评中心共批准177件细胞治疗临床试验申请，上海约占40%，位居全国第一。上海有18个干细胞临床研究项目完成国家备案，数量全国第一；获国家重点研发计划项目30余项，约占全国的1/4。
技术转化与产业化任重道远
尽管国内细胞与基因治疗已驶入快车道，但其技术转化与产业化进程中仍有不少难点需要破解。在生命科学创新发展峰会现场，投资人、企业家纷纷“支招”，助力产业高质量发展。
“细胞与基因治疗确实在近几年取得了很大的突破，在未来还会有更大的突破。”在上海生物医药产业股份投资基金合伙人鲍靖看来，该技术将是非常好的治疗疾病的手段。因此，鲍靖对该领域的企业也有自己的投资标准和评估眼光：“一是要有迫切的临床需求；二是产品要国际化。我们希望被投企业的产品，能够具有国际化的视野和国际化的竞争能力，有可能在国际市场被并购或合作或出售，投资方由此才能产生效益。此外，企业需要控制成本从而保证价格竞争力。”
火石创造创始人、CEO杨红飞针对如何推进细胞与基因治疗的产业化提出三点建议：一是在创新药投资市场整体环境中，药企需要更多使用工具和数据，来进行更好的决策和有效性的提升；二是做好数据资产入表，重新利用研发失败环节的数据，提高创新的包容性和创造新业态、新模式的可能性。另外，平台型公司未来要发挥更大作用，在中间环节做好构建与协调。
针对细胞与基因治疗的支付问题，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林表示，创新药需要创新的支付方式：一方面，可以通过多层次保险体系来进行保障，除了基本医疗保险之外，更好地发挥医疗救助、商业保险等作用；另一方面，要考虑到总体医保费用的不确定性。